Klinikinis tyrimas – tai galimybė gauti naują vaistą

Lietuvoje klinikinių vaistinių preparatų tyrimų užsakovai paskutiniu metu pateikia daugiausia onkologijos srities klinikinių tyrimų paraiškų? Apie tai kalbamės su Nacionalinio vėžio instituto klinikinių tyrimų grupės vedėja, gydytoja onkologe chemoterapeute doc. Edita Baltruškevičiene. Anot jos, onkologijoje klinikiniai tyrimai kartais gali būti vienintele alternatyva apskritai kovoti su vėžiu, jei navikas sunkiai pasiduoda ar visai nepasiduoda įprastiniam gydymui.

Nuo ko prasideda klinikinis tyrimas? Kaip atrenkami pacientai?

Norėtųsi akcentuoti, kad klinikiniai tyrimai yra labai svarbūs tiek mokslui, tiek medicinai, nes leidžia atrasti naujų gydymo metodų ar vaistų bei įrodyti, jog šie yra pranašesni už jau esantį gydymą. Onkologijoje klinikiniai tyrimai kartais gali būti apskritai vienintele alternatyva kovoti su vėžiu, jei navikas sunkiai pasiduoda ar visai nepasiduoda įprastiniam gydymui.

Kad klinikinis tyrimas įvyktų, pirmiausia yra surašomas labai konkretus tyrimo protokolas, kuriame iškeliama tyrimo hipotezė, detaliai apibūdinama, kas bus tiriama. Labai aiškiai įvardijama ir pagrindžiama, kodėl tą vaistą apskritai galima tirti, kodėl jis tiriamas būtent šiuo ligos gydymo etapu, kokios tyrimo baigtys bus vertinamos (išgyvenamumas, gyvenimo kokybė ar kt.). Protokole labai aiškiai yra nurodomas tyrimui tinkamų pacientų profilis (koks turėtų būti tiriamų pacientų amžius bei sveikatos būklė, jų vėžio tipas, naviko stadija, lokacija ir pan.).

Vykstant klinikiniam tyrimui, jame dalyvaujantys pacientai yra itin atidžiai stebimi, o tyrėjas, vykdydamas tyrimą, privalo viską atlikti būtent taip, kaip surašyta protokole, kitaip tariant, negali nuo šio nukrypti. Visi pacientai tyrime dalyvauja savo noru, t. y. neverčiami kitų asmenų. Tyrime galima dalyvauti tik pasirašius specialią Informuoto asmens sutikimo formą, kurioje yra pateikiama visa informacija apie būsimą tyrimą.

„Klinikiniame tyrime dalyvaujantis pacientas laimi dvigubai – ne tik išbando naują gydymo metodą bet ir sulaukia žymiai daugiau gydytojo dėmesio nei įprastai, nes yra kur kas atidžiau stebimas“, – sako gydytoja doc. E. Baltruškevičienė. Edmundo Paukštės nuotr.

Lietuvoje už vaistinių preparatų klinikinių tyrimų leidimų išdavimą atsakingi Valstybinė vaistų kontrolės tarnyba ir Lietuvos bioetikos komitetas. Šios institucijos vertina, ar tyrimo atlikimas yra moksliškai pagrįstas, ar jo metu nebus pažeistos paciento teisės, ar šis į tyrimą buvo atrinktas etiškai, nepažeidžiant įstatymų. Atkreiptinas dėmesys, kad nuo 2022 metų sausio 31 d. visoje Europos Sąjungoje (ES) buvo pradėtas taikyti Klinikinių tyrimų reglamentas Nr. 536/2014, kuris supaprastino ir harmonizavo klinikinių tyrimų paraiškų pateikimo tvarką. Šis reglamentas padeda didinti ES, o taip pat ir Lietuvos centrų patrauklumą klinikiniams tyrimams atlikti, dėl to inovatyvūs ir nauji gydymo metodai turėtų tapti prieinamesni.

Taigi, prieš tyrėjams pradedant klinikinį tyrimą, labai daug institucijų įvertina jo mokslinius ir etinius aspektus, kokia rizika ir nauda dalyvaujančiam asmeniui. Didžiulis dėmesys skiriamas pacientų saugumui, per tyrimą nuolat vertinami ir analizuojami pacientų patiriami nepageidaujami reiškiniai ir jei nustatoma per didelė rizika, priimami atitinkami sprendimai pacientams apsaugoti. Aiškios klinikinių tyrimų vykdymo taisyklės apsaugo ne tik pacientus, bet ir gydytojus.

Ar kiekvienas norintis gali dalyvauti klinikiniame tyrime?

Taip, jei pacientas atitinka konkretaus tyrimo paciento profilį.

Ar Lietuvoje daug pacientų nori dalyvauti klinikiniuose tyrimuose?

Pasaulyje žmonėms jau seniai nereikia įrodinėti, kad klinikinis tyrimas – tai galimybė gauti naują gydymą ar vaistą, kuris praktikoje galbūt bus naudojamas tik po kurio laiko. Tai ypač svarbu kalbant apie onkologijos sritį, kai pacientas privalo išnaudoti visas įmanomas gydymo galimybes.

Kai prieš keliolika metų pradėjau dirbti klinikinių tyrimų srityje, visuomenė juos traktavo kaip eksperimentus su žmonėmis, dažnai susidurdavau su pacientų baime, kategorišku atsisakymu net svarstyti galimybę dalyvauti tyrime. Tačiau visuomenė po truputį keičiasi. Šiandien pacientai itin domisi savo liga, ieško papildomos informacijos, kelia daugiau klausimų, tad klinikiniai tyrimai jų taip nebebaugina, būna, kad kai kurie net patys užklausia, ar galėtų dalyvauti tyrime. Mes, gydytojai, visada stengiamės pacientus edukuoti, paaiškinti, kas tai, kodėl tai reikalinga, kuo pacientas rizikuoja ir kokios naudos gali turėti iš klinikinio tyrimo.

Klinikiniame tyrime dalyvaujantis pacientas laimi dvigubai – ne tik išbando naują gydymo metodą, bet ir sulaukia žymiai daugiau gydytojo dėmesio nei įprastai, nes yra kur kas atidžiau stebimas.

Ko pacientai labiausiai bijo?

Labiausiai bijoma, kad jei vaistas neveiks, pablogės sveikata. Visada pacientui stengiamės iš anksto paaiškinti, kas jo laukia, ko jis gali tikėtis, informuojame, kad dalyvaujant tyrime jam gali tekti dažniau lankytis gydymo įstaigoje nei įprastai, nes, pavyzdžiui, gali tekti dažniau tirti kraują ar atlikti kokius nors kitokius diagnostinius tyrimus bei procedūras. Kartais tokia informacija pacientą priverčia persigalvoti ir nebedalyvauti tyrime.

Kai kurie pacientai labai bijo, kad tiriamas vaistas sukels kokių nors šalutinių poveikių. Tačiau absoliučiai kiekvienas užregistruotas vaistas, nepaisant to, kiek metų jau yra rinkoje, gali turėti nepageidaujamą šalutinį poveikį arba kitaip dar vadinamą įtariamą nepageidaujamą reakciją į vaistą (ĮNR). Daugybė žmonių, kurie vartoja tam tikrą vaistą, nepatiria jokios ĮNR. Netgi tos ĮNR, kurios vaisto pakuotės lapelyje yra apibūdinamos kaip dažnos, gali pasireikšti tik keliems žmonėms iš šimto, vartojančių tuos pačius vaistus.

Pacientui būtina kalbėtis su gydytoju. Būtina atminti, kad prieš registruojant vaistą, visada yra atliekamas vaisto naudos ir rizikos vertinimas. Remiantis tyrimais, vertinama galima šalutinio poveikio, kurį gali sukelti vaistas, rizika, taip pat rizika pacientui, jei liga bus negydoma. Vaistą galima registruoti tik tuo atveju, jei įrodoma, kad vaisto nauda yra didesnė už riziką.

Depositphotos nuotr.

Teko girdėti, kad prieš kurį laiką moterys JAV vienu metu net dalyvavo loterijoje, kad patektų į vaisto, skirto gydyti krūties vėžį, klinikinį tyrimą. Po šios istorijos JAV netgi supaprastino klinikinių tyrimų vykdymą.

Nesu girdėjusi apie tokį atvejį, tačiau noriu akcentuoti viena – visame pasaulyje klinikiniai tyrimai yra organizuojami paisant tų pačių principų: svarbu laikytis nustatytų teisės aktų, nefalsifikuoti duomenų, nepažeisti paciento teisių. Klinikinį tyrimą gali vykdyti tik tie tyrėjai, kurie turi geros klinikinės praktikos sertifikatą. Loterija, suteikianti galimybę patekti į klinikinį tyrimą, atrodo neetiškai. Manau, ši galimybė turėtų būti suteikta kiekvienam sergančiam asmeniui, jei tik jis atitinka įtraukimo į klinikinį tyrimą kriterijus.

Būtina atminti, kad klinikiniai tyrimai yra labai svarbūs, ieškant naujų gydymo metodikų, vaistų bei vertinant jų saugumą ir efektyvumą. Vykdant tyrimą, itin svarbu kuo greičiau įtraukti reikiamą pacientų skaičių, todėl norėtųsi padėkoti visiems, kurie jau sutiko dalyvauti tyrimuose, ir paskatinti tyrimuose dalyvauti naujus pacientus. Aptarkite su gydančiu gydytoju visas galimybes ir nebijokite. Visi pacientai mums yra labai svarbūs ir reikalingi.

Siekiama, kad onkologinėmis ligomis sergantys pacientai gautų naujų inovatyvių gydymo metodų

Kaip tvirtina Valstybinės vaistų kontrolės tarnybos Vaistų registracijos skyriaus vyresnysis patarėjas dr. Arūnas Vaitkevičius, faktas, kad daugiausia pateikiama onkologijos srities klinikinių tyrimų paraiškų, atspindi pasaulyje vyraujančią medicinos mokslų ir vaistinių preparatų kūrimo kryptį, kuri jau daugelį metų nepraranda aktualumo – siekiama, kad onkologinėmis ligomis sergantys pacientai gautų naujų inovatyvių gydymo metodų.

„Labai svarbu atminti, kad vaistą užregistravus, jis ir toliau stebimas“, – atkreipia dėmesį dr. A. Vaitkevičius. Asmeninio albumo nuotr.

Kad žmogų pasiektų saugūs, kokybiški ir veiksmingi vaistai, mokslinė idėja nuo molekulės iki galutinio vartotojo nueina labai ilgą, kartais net ne vieną dešimtmetį trunkantį kelią. Viskas vyksta nuosekliai ir tam tikrais etapais.

Farmacinė kompanija, prieš pradėdama klinikinius vaisto tyrimus su žmonėmis, pirmiausia atlieka ikiklinikinius tyrimus, kitaip tariant, savo sukurtai naujai molekulei atlieka įvairius laboratorinius tyrimus, kad būtų galima įvertinti pačios cheminės medžiagos savybes. Šie tyrimai atliekami ir tam, kad būtų nustatyta tinkama vaisto sudėtis, kuri užtikrintų, jog jo sudėtyje esantys komponentai išlaikys vaistą stabilų iki šio tinkamumo laiko pabaigos.

Vėliau vaistas testuojamas laboratorijoje, taikant įvairius modelius ir vertinant jo vadinamąsias farmakologines savybes: in vitro (mėgintuvėlyje patikrinamas medžiagos poveikis ląstelėms ar audiniams) bei in vivo (medžiaga testuojama su laboratoriniais gyvūnais).

Galiausiai (tik įsitikinus vaistinės medžiagos saugumu laboratorijos sąlygomis) pradedami klinikiniai tyrimai su žmonėmis, su vis didesniu savanorių kiekiu kiekvienoje fazėje:

• Žmogaus farmakologiniai tyrimai (I klinikinių tyrimų fazė). Įprastai šie tyrimai atliekami su 20–100 sveikų savanorių tam, kad būtų patvirtinta, jog vaistas veikia taip, kaip ir parodė laboratorinių tyrimų rezultatai. Pavyzdžiui, ar vaistas sukelia laukiamą atsaką, kokios turėtų būti tinkamos jo dozės ir pan.
• Terapiniai tiriamieji tyrimai (II klinikinių tyrimų fazė). Šie tyrimai atliekami keliems šimtams savanorių ir jų metu yra tiriamos optimaliausios vaisto dozės, dažniausi šalutiniai poveikiai ir kiek vaisto dozių yra būtina suvartoti. Tam tikrais atvejais per tokius tyrimus gali būti pateikiamos pirminės indikacijos, kaip vaistas veiks (t. y. nustatomas vaisto veiksmingumas).
• Klinikinio veiksmingumo ir saugumo tyrimai (III klinikinių tyrimų fazė). Šioje tyrimų fazėje dalyvauja keli šimtai ar tūkstančiai savanorių, o jos tikslas – parodyti, kaip vaistas veiks, palyginti su placebu arba alternatyviu gydymu. Per šią fazę gali būti identifikuojami rečiau pasitaikantys šalutiniai poveikiai.
• Labai svarbu atminti, kad vaistą užregistravus, jis ir toliau stebimas. Kodėl to reikia? Nes kasdieniame gyvenime vaistai tikrai nėra vartojami klinikinių tyrimų sąlygomis, tuos pačius vaistus gali vartoti milijonai įvairaus amžiaus grupių pacientų, kurių gyvenimo būdas skiriasi, be to, daugybė pacientų vienu metu gali vartoti ir kitų vaistų. Jei klinikiniais tyrimais paprastai galima nustatyti dažnesnius ir nuspėjamus šalutinius poveikius, retesni gali būti nustatyti tik tada, kai vaistą vartoja daug daugiau pacientų kasdieninėmis sąlygomis. Kai kurie šalutiniai poveikiai gali būti nenustatyti, kol vaisto nepavartojo daug žmonių tam tikrą laiką. Šį poregistracinės stebėsenos etapą iš dalies galima vadinti IV klinikinių tyrimų faze.

Aistė Veismanaitė